НАСКОЛЬКО СОСТОЯТЕЛЬНЫ КЛИНИЧЕСКИЕ ИССЛЕДОВАНИЯ, ПОДДЕРЖИВАЮЩИЕ РЕГИСТРАЦИЮ НОВЫХ ПРОТИВООПУХОЛЕВЫХ ПРЕПАРАТОВ
В журнале The Lancet Oncology опубликована статья Joseph C Del Paggio и профессора Ian F Tannock, в которой авторы поднимают вопрос о состоятельности рандомизированных контролируемых клинических исследований фазы 3, результаты которых использовались при одобрении противоопухолевых лекарственных препаратов FDA за 5-летний период с 2014 по 2018 гг. Это был ретроспективный анализ 36 исследований, основанный на расчете так называемого индекса состоятельности результатов исследования, который определялся как минимальное число изменений в оценке статуса события, приводящих к потере статистической значимости.
Только 17 (47%) исследований соответствовали критериям включения и вошли в анализ индекса состоятельности. Медиана индекса состоятельности составила 2 — это означает, что изменений двух событий было достаточно, чтобы результаты анализа конечной точки исследования стали статистически незначимыми. Индекс состоятельности был равен 2 и менее, или составил 1% и менее от общего размера выборки, в 9 (53%) из 17 исследований. В пяти исследованиях (29%) из 17 число пациентов, вышедших из-под наблюдения, превысило индекс состоятельности.
Авторы сделали вывод, что многие рандомизированные контролируемые клинические исследования фазы 3, результаты которых использовались при одобрении противоопухолевых лекарственных препаратов FDA, имеют низкий индекс состоятельности, что ставит под вопрос уверенность в заключениях об их превосходстве над контрольным лечением. Не являясь мерой оценки эффекта, индекс состоятельности может стать дополнительным инструментом оценки надежности данных клинического исследования.
С полным текстом статьи можно ознакомиться по ссылке: https://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(19)30338-9/fulltext