Миелодиспластический синдром (МДС) — это злокачественное заболевание крови и костного мозга с неблагоприятным прогнозом, поскольку не существует лекарств, способных вылечить это заболевание. В настоящее время единственным радикальным методом лечения МДС является аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК).

Однако существуют нерешенные проблемы, связанные с гипофункцией трансплантата, отторжением трансплантата и рецидивом после алло-ТГСК, которые значительно ухудшают результаты лечения пациентов. Было показано, что эти проблемы связаны с микроокружением костного мозга при МДС, в котором мезенхимальные стромальные клетки (МСК) активно участвуют в поддержании жизнедеятельности стволовых клеток крови (СКК). Микроокружение при МДС не только способствует снижению показателей крови, но также может негативно повлиять на приживление нормальных аллогенных СКК.

Препарат луспатерцепт представляет собой рекомбинантный белок, который способен связываться с молекулами TGF-β и восстанавливать позднюю стадию эритропоэза при МДС. Также было показано, что лечение луспатерцептом восстанавливало нормальную функцию МСК при МДС. МСК играют ключевую роль в развитии гипофункции трансплантата и отторжения трансплантата после алло-ТГСК при МДС. Терапевтический эффект на строму костного мозга уже был продемонстрирован для луспатерцепта, хотя до сих пор не было обнаружено доказательств его эффективности в контексте алло-ТГСК.

В исследовании планируется получить экспериментальные данные о терапевтической активности луспатерцепта в отношении МСК как в момент перед алло-ТГСК, так и затем во время раннего периода после трансплантации. Полученные данные могут быть использованы в дальнейшем для решения проблемы неприживления трансплантата и развития рецидива после алло-ТГСК.